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英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功

2011-12-14 13:33| 发布者: 闲云| 查看: 1423| 评论: 4|原作者: 黄堃|来自: 新华网

摘要: 英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明,患者只需要接受一次注射,自我凝血的能力就大幅改善,且没有发现副作用。
  新华网伦敦12月13日电(记者 黄堃)英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明,患者只需要接受一次注射,自我凝血的能力就大幅改善,且没有发现副作用。
  据介绍,乙型血友病是由于患者基因缺陷,不能合成第九凝血因子引起,造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。
  英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》上报告说,通过使用8型腺相关病毒作为载体,可以将正确版本的相关基因运载进入人体细胞内,细胞在获得正确的基因后就可以合成第九凝血因子。
  有6名患者参与了本次试验。结果显示,他们接受一次注射后,体内第九凝血因子的含量从以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之间。这样的浓度已经可以显著改善病情,缓解受伤时血流不止的情况。
  对这些患者的跟踪显示,由于是在基因层面上进行治疗,他们体内第九凝血因子的含量可以长期稳定达16个月,不需要再反复注射第九凝血因子。此外也没有发现这种基因疗法有明显的副作用。
  研究人员阿米特·纳特瓦尼说,对于乙型血友病患者来说,这是一种可以完全改变其生活的疗法。研究人员接下来将进行更大规模的试验,进一步验证这种疗法的有效性,并探索能否用类似方式来治疗甲型血友病。

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最新评论

引用 张志源 2012-3-4 13:24
希望这种治疗方法能够早日在中国得到传播,让我们这些乙型血友病患者早日摆脱痛苦
引用 车水马龙~飞跃 2011-12-20 00:46
想问一问有没有突变致病的可能?除做DNA鉴定外还有没有方法鉴别?对了我是乙
引用 亿亿2300 2011-12-14 14:15
期待呢
引用 滒╰宠沵⒈泩 2011-12-14 13:40
那甲型呢?8因子

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