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马宁宁:让中国药拯救血友病患者

2012-12-18 10:26| 发布者: adminyl| 查看: 637| 评论: 0|来自: 中国青年报

摘要: “我的梦想是让中国10万血友病人,不再怕流血,能像正常人一样生活。”这是坐在窗明几净的北京义翘神州生物技术有限公司办公室里,身为研发副总经理的马宁宁博士,让记者印象最深的一句话。
  “我的梦想是让中国10万血友病人,不再怕流血,能像正常人一样生活。”这是坐在窗明几净的北京义翘神州生物技术有限公司办公室里,身为研发副总经理的马宁宁博士,让记者印象最深的一句话。
  血友病人又叫“玻璃人”,即一旦遇到磕碰,就会出血不止,严重时可能因此丧命。而马宁宁拯救“玻璃人”的愿望,绝非空中楼阁——因为2011年,他所在的制药公司,成功地成为中国唯一一家能生产基因重组凝血八因子的地方。
  在此之前,摆在中国“玻璃人”面前的似乎只有两条路——九成无法获得治疗,一成即使能治疗,也常因花费高昂承受极大的经济压力。
  凝血八因子是什么?
  “它就像血友病人的‘救命稻草’。”马宁宁告诉记者,血友病是一种罕见的遗传病,全球只有40万例,而中国就占了10万例。其中,80%以上的血友病人是甲型血友病,他们啥都不缺,就缺一种叫“凝血八因子”的东西。
  “有了它,血友病人能像常人一样磕磕碰碰、参加运动甚至进行体育比赛;没有它,血友病人自幼就会反复出血,不仅在发生外伤或手术时,而且会在关节、肌肉等部分自发出血。久而久之,他们便得了慢性关节炎、变成残疾。一旦出现颅内出血、喉部出血,将直接危及生命。”
  1997年到2002年,马宁宁在美国俄亥俄州立大学化工系念了5年生物化工博士,后来又在辉瑞公司作为生物工艺研发部高级科学家工作了7年,中美病人在享受生物药物治疗上的巨大差距,让他痛心不已。
  八因子即是一个典型的例子。以人口总数为基数,美国年人均凝血八因子用量是4个单位,“基本相当于正常人的量”,因此,血友病人生活、工作也一如常人。这一数字在日韩和中国的台湾和香港地区都是1.5个左右,而在中国大陆,只有0.03,“基本是零”。
  “患者经济条件是一大问题,更根本的问题是国产凝血八因子的供应,长期严重不足。”马宁宁分析,发达国家使用的凝血八因子以基因工程产品为主,而国产八因子完全来自血浆,产能受限。
  据悉,在美国,血友病人一年使用的凝血八因子平均要10万美元。在中国,现有进口的凝血八因子药物一支卖1千多元。而媒体报道显示,目前中国的血友病人大部分为困难人群。
  这还只是一个原因。如果你看过章子怡、郭富城主演的电影《最爱》,一定对某个村庄因卖血而集体感染艾滋病,记忆犹新。马宁宁读博期间曾接触到这样一组数字:80年代,美国血友病人中80%的人患有艾滋病,90年代,75%左右血友病人患有丙肝,而这些病毒的“源头”,就是其被注射的凝血八因子从血浆中提取。“简单地说,只要一个人献的血里有艾滋病毒,这一批八因子都将被感染。”
  近年来,国家严格控制采血链的规模和卫生标准。传统制药工艺上,赖以获得凝血八因子的人体血浆严重不足,更让中国“玻璃人”的处境雪上加霜。
  “基因突变患上血友病,4岁男童脑出血导致半身不遂;德化一青年血友病16年,换一颗牙就如换一次命;患血友病兄弟哭求新衣服,家里负债8万暂停治疗……”每每点开有关“玻璃人”的新闻,马宁宁总是不忍卒读。
  2009年6月,马宁宁辞去辉瑞公司高级科学家职务回国,加入由第一批“千人计划”入选者谢良志博士创立的义翘神州生物技术有限公司,思考“怎么为中国的血友病人,制造出一种纯度高、安全系数高、不受供血链限制又售价便宜的凝血八因子呢?”
  国家也在思考这个问题。
  “十二五”期间,国家共支持了5家制药公司从事基因重组凝血因子的研发。对于这一中国20年没有解决的难题,义翘神州团队及身为第二批“千人计划”入选者的马宁宁,却只用两年时间就做到了。
  2011年,义翘神州通过大规模哺乳动物细胞培养,获得了纯度接近100%的高活性凝血八因子,成为继欧美4个跨国制药企业后,全球第五家掌握重组凝血八因子生产技术的制药企业。
  “通俗地讲,就是通过转基因技术,把正常人的凝血八因子基因嵌入哺乳动物细胞中,再使哺乳动物细胞在模拟人体环境下,产生、分泌凝血八因子,然后经过一系列活性保持、培养和提纯,最终得出大量安全的高纯度性凝血八因子。”马宁宁介绍。
  在义翘神州的培养室里,马宁宁像伺候“玻璃人”一样,小心翼翼地观测着生物反应器,从温度、溶氧到搅拌速度,“都力求不差毫厘”。
  为什么要求如何严格?
  在马宁宁看来,更大的秘密在于生产工艺,“可以说,用转基因制造凝血八因子,原理谁都懂,但实现起来障碍太多,因为细胞生产凝血八因子的效率极低,而且哺乳动物的细胞太脆弱了。”他告诉记者,任何一点环境参数的细微变化,都可能改变“蛋白翻译后修饰”的结果,“同样的细胞,最终产生不同的药,都是有可能的”。
  但这对马宁宁来说不是难事,这位2008年辉瑞公司全球研发成就奖获得者,就是凭借“改进生产工艺”,让辉瑞的生物制药效率从“一般”达到了“卓越”水平。
  义翘神州开发的凝血八因子预计明年可申报临床,并完成临床试验预计需要5~7年。
  进口重组八因子售价是国产血浆提取产品的4倍,“我希望这个药的售价,不仅比进口品种低,还能比国产血浆提取凝血八因子的低。因为它们产量高,中国平均一年要消耗4500万个单位凝血八因子,意味着1吨人体血浆里只能提取1~3毫克.我们的产能不受血浆限制,能比现有产能提高十倍”。
  马宁宁喜欢探索未知,自称不是“传统意义上的好学生”的他,从不后悔自己回国。在他心里,发展中的中国就像一个未知之地。
  “中国正处在它最激动人心的时代,经济和社会的爆发式增长,带动着它即将步入成为全球第二大制药市场。这一时代提供的机遇——无论是个人发展机遇还是造福于人的机遇,一生只有一次,我不会错过。”马宁宁说。本报记者 王梦婕 《 中国青年报 》( 2012年12月18日   06 版)
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