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首个预防性治疗A型血友病新药上市 血友病特效药获得国家药监局上市批准

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发表于 2018-12-16 19:05:50 | 显示全部楼层 |阅读模式
  2018年12月4日国家药监局宣布,用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市,A型血友病群体将因此受益。
  血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,血友病被收录其中。
  1.血友病A(血友病甲),即因子Ⅷ促凝成分(Ⅷ:C)缺乏症,也称AGH缺乏症,是一种性联隐性遗传疾病,女性传递,男性发病。
  2.血友病B(血友病乙),即因子Ⅸ缺乏症,又称PTC缺乏症、凝血活酶成分缺乏症,亦为性联隐性遗传,其发病数量较血友病A少。但本型中有出血症状的女性传递者比血友病A多见。
  3.血友病C(血友病丙),即因子Ⅺ(FⅪ)缺乏症,又称PTA缺乏症、凝血活酶前质缺乏症。为常染色体不完全隐性遗传,男女均可患病,是一种罕见的血友病。
  在平均10万男孩中有15~20个发病的案例,此发病率在所调查的不同的种族和地域之间没有差异。发病率以血友病A最多占85%,血友病B占15%,血友病C较少见。
  可能有些朋友分不太清楚血友病和白血病的区别,血友病和白血病虽然都是血液疾病,但是二者却有很大差别,血友病和白血病的区别主要有什么呢?
  血友病是一种先天性隐性遗传疾病,主要因为缺乏凝血因子而导致的凝血功能障碍,所生后代可能会患有该病。
  白血病是一种后天获得性疾病,是血液系统来源的恶性肿瘤。起病可能部分与遗传相关,但主要受生活环境、放射性或有害物质接触等多种因素影响。曾患白血病的患者在疾病治愈后,其生育的后代并不会因遗传而患病。
  这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请,用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。
  艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发,是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可促进凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。
  今年4月以来,国家药监局已经批准上市进口创新药品7个,包括了九价人乳头瘤病毒疫苗、丙肝治疗药索磷布韦维帕他韦片、多发性骨髓瘤治疗药枸橼酸伊沙佐米胶囊、非小细胞肺癌治疗药塞瑞替尼胶囊、黄斑水肿引起的视力损害治疗药雷珠单抗注射液、局部晚期或转移性非小细胞肺癌治疗药纳武利尤单抗注射液、罕见病治疗药依达赛珠单抗注射液。目前我国正在逐渐加快境外上市新药的审评审批。

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