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欧洲药品管理局孤儿药品委员会已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药用于A型和B型血友病治疗

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发表于 2014-8-16 12:24:46 | 显示全部楼层 |阅读模式
2014年8月11日讯 /生物谷BIOON/ --全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月8日宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)已授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位,用于A型血有病和B型血友病的治疗。目前,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于血友病(包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病)及其他罕见出血性疾病(RBD)的治疗。
此前,FDA已于2013年8月授予ALN-AT3治疗A型血友病和B型血友病的孤儿药地位。ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台(GalNAc-siRNA平台)开发,能够通过皮下注射给药。
临床前数据表明,ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化,并能够改善血友病小鼠的止血,同时还可以完全纠正一种非人类灵长类动物(NHP)血友病"抑制剂"模型中凝血酶的生成。
   目前,ALN-AT3正处于I期临床。今年5月在世界血友病联合会2014世界大会上,Alnylam公布了在健康志愿者中开展的研究A部分的积极顶线数据。数据表明,单次低剂量皮下注射ALN-AT3(0.03mg/kg)使抗凝血酶(AT)沉默达28-32%(p<0.01),使凝血酶生成的峰值取得了统计学意义的显著提高,凝血酶的生成与AT沉默的时间及沉默程度一致。研究中,ALN-AT3的耐受性良好,未出现显著不良事件。根据A部分的积极数据,Alnylam公司已启动B部分研究,预计将于今年年底获得初步临床数据。
今年1月,赛诺菲(Sanofi)扩大与Alnylam的合作,投资7亿美元收购12%股份,支持相关RNAi疗法临床开发。而本月,罗氏耗资4.5亿美元收购Santaris公司,获锁核酸(LNA)平台,继续发力RNA靶向疗法研发。LNA平台是一个创新的RNAi平台,能够克服早期反义RNA技术及siRNA技术的缺陷性,使RNA靶向治疗跨入了一个崭新的时代。这一系列动作表明,制药巨头已对RNA靶向疗法重燃希望,并已重返RNA治疗领域。

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发表于 2014-8-16 12:30:00 | 显示全部楼层
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 楼主| 发表于 2014-8-16 12:31:29 | 显示全部楼层
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