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Alnylam治疗血友病药物获得FDA罕用药认可

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发表于 2013-9-4 19:38:05 | 显示全部楼层 |阅读模式
  8月20日,全球领先的RNAi药物开发公司Alnylam制药宣布,FDA已授予其旗下ALN-AT3孤儿药地位,用于治疗A型血友病患者。上周,FDA已经授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
  目前,Alnylam制药正开发ALN-AT3作为一种皮下注射给药方式的RNAi治疗药物,靶向抗凝血酶,用于治疗血友病,包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病、及其他罕见出血性疾病。
  ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送体系,能够通过皮下注射给药。该公司计划在2013年第四季度提交研究性新药申请,并于2014年初启动I期临床试验。
  临床前数据表明,ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化,并能够改善血友病小鼠的止血功能,同时还可以完全调整一种非人类灵长类动物血友病“抑制剂”模型中凝血酶的生成。
  Alnylam是一家研发基于RNA干扰新型疗法的生物制药公司。该公司在研的其他药物还包括:ALN-TTR,用于治疗甲状腺素介导的淀粉样变性;ALN-PCS,用于治疗严重高胆固醇血症;AlN-HPN,用于治疗难治性贫血的治疗。

  来源:生物谷

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 楼主| 发表于 2013-9-4 19:46:19 | 显示全部楼层
  全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布,FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗A型血友病患者。上周,FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
  目前,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于治疗血友病:包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制剂的A或B型血友病、及其他罕见出血性疾病(RBD)。
  ALN-AT3采用了Alnylam制药专有的半乳糖胺共轭递送平台,能够通过皮下注射给药。该公司计划在2013年第四季度提交研究性新药申请(IND),并于2014年初启动I期临床试验。
  临床前数据表明,ALN-AT3能够使凝血酶的生成正常化,并能够改善血友病小鼠的止血,同时还可以完全纠正一种非人类灵长类动物(NHP)血友病"抑制剂"模型中凝血酶的生成。

  关于Alnylam制药
  Alnylam是一家生物制药公司,开发基于RNA干扰(RNAi)的新型疗法。该公司在研的其他药物还包括:ALN-TTR,开发用于治疗甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTR);ALN-PCS,开发用于治疗严重高胆固醇血症;AlN-HPN,开发用于治疗难治性贫血的治疗。
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发表于 2013-9-5 08:29:05 | 显示全部楼层
好消息   这一天终于快来到来了
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